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新药创制:有爆发还要有后劲

2016/10/14 类别:行业资讯
                    

作为我国医学科技创新的重要战略布局,自 2008 年起,我国正式实施「重大新药创制」「艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治」两大国家科技重大专项。截至目前,中央财政针对两大专项已累计投入近 200 亿元。在历年的自评价、阶段性监督评估基础上,国家卫生计生委科教司 2016 年首次委托第三方非政府机构对两大专项实施 8 年来的整体绩效进行综合评估。
两大专项整体绩效如何?投入产出比是否达到了理想目标?
截至 2015 年年底,「重大新药创制」国家科技重大专项共立项课题 1595 个,中央财政投入近 128 亿元,各方配套经费近 200 亿元。受国家卫生计生委科教司委托,中国医药创新促进会承担了重大新药创制专项的综合绩效评估工作。
学会邀请来自临床、药学、药物经济学的近 30 位资深专家,通过系统梳理、专家评估、实地调研等多种形式,对新药专项实施以来产生的综合效益进行评估。
新药专项评估工作负责人、中国医药创新促进会会长宋瑞霖说,评估结果显示新药专项达到了提高我国医药创新能力、满足重大临床需求及产出良好经济与社会效益三大目标,具有里程碑式意义。
原创新药爆发式增长
评估结果显示,新药专项实施以来,一批原创新药脱颖而出。「十一五」「十二五」期间,已累计有 95 个品种获得新药证书,其中包括全球首个手足口病疫苗等 1 类新药 24 个,涉及感染性疾病、肿瘤、心脑血管病、糖尿病及免疫系统疾病、精神类疾病等多个领域。在专项支持下,还有 132 个品种已获新药临床批件,其中 64% 为 1 类新药。
「从新中国成立到新药专项实施前的 50 年间,我国共批准 5 个 1.1 类新药,而『十二五』期间我国就有 21 个 1.1 类新药。」宋瑞霖表示,新药专项实施以来,原创新药数量快速增加,更显著的效果是实现了进口替代,惠及民众。
他举例说,针对非小细胞肺癌的 1.1 类新药盐酸埃克替尼上市之后打破国外药品垄断,治疗费用比进口药低 30%。「正因为有了国产药,我们在今年的国家药品价格谈判中有了更多底气,最后国外药企对应药价降幅高达 55%。」
治疗眼底病的生物制品 1 类新药康柏西普上市后,诺华公司还有 10 年专利期的对应进口药品也主动降价。新型国产药技术含量更高、患者依从性优于进口,市场覆盖率很快超过进口产品,大大提高了药物可及性。与此同时,专项实施以来,以临床价值为导向,对 200 多个临床应用大品种进行技术改造,产品质量提升,更好地惠及民生。
医药创新能力显著提升
评估显示,专项实施以来,我国医药研究从仿制走向创新以及国际化的脚步加快。一是创新体系不断完善,构建新药研发综合性技术大平台、专业性技术平台,如位于上海的国家化合物库样本总存量突破 177.6 万种,规模居于亚洲第一,为高通量筛选提供基础;国家上海新药安全评价研究中心通过荷兰、美国等多国认证。
二是促进医药企业技术创新能力提升,国内企业研发投入显著增加。一批自主创新专利产品向海外许可转让,本土企业创新能力和水平逐渐得到国际认可。三是促进医药产业和区域经济发展,医药工业产值近 5 年平均增速居各工业门类之首。
「新药专项产出了一批重要成果,但更要看能否提升创新能力,持续产出更多成果。」宋瑞霖说,搭建平台是基础性工作,可以解决制约我国新药创制的技术瓶颈问题,未来中国将成为最具潜力的医药创新大国。
「重大专项是国家意志体现,不只是给钱、给项目,更多是给了医药界全力创新的信心。」宋瑞霖特别提到,国家对新药专项的持续滚动支持,有力激发了医药产业界对创新的热忱,国内企业研发投入强度比重大专项实施前增长 5 倍~6 倍。国内制药企业从过去的不得不创新转变为主动创新。
专项实施展现出政府着力推动医药创新的决心,吸引了大批海归人才。截至今年 5 月,有 170 位国家「千人计划」人才、1000 多位国内外高级人才参与专项课题研究,居各重大专项之首。「中国科技人员红利正在展现。」宋瑞霖说。
需要更多配套政策支持
2015 年,美国 NIH 投入 80 亿美元用于支持新药相关研究,重大专项 8 年用了美国 NIH2015 年一年投入的 1/4,就取得了如此显著成效,「性价比」很高。在刚刚公布的 2016 年医保目录调整方案中,特别提到了 2009 年后有重大临床价值的新药,这其中很多是重大专项产品。
但评估同时发现,新药专项在实施过程中,管理层级过多、链条过长,影响效率发挥;资金管理制度有待完善,带动社会资本投资效果不明显;未建立项目遴选价值风险评估体系、成果转化率偏低等问题,如科技经费被当成财政拨款,拨款较晚以及当年结算,成为制约医药创新的制度桎梏。
「推进医药创新是系统工程,新药专项不能一枝独秀,需要更多配套政策的支持。」宋瑞霖说。据了解,我国 16 个 1 类新药全年销售额约为 10 亿美元,仅相当于美国一个单药年销售额,重在保障基本医疗需求的现行医保机制还难以「消化」价格相对较高的创新药。
专家建议,推进医药创新需要从政策、体制、机制上不断改革,进一步打通审批、使用、报销各环节,让政府支持与市场机制更好结合,通过改革提高效率,引导政府资金撬动社会资本,完善市场环境,同时在社会保险基础上补充商业险,给予原创新药更好的市场回报。

(来源:丁香园)